강스템바이오텍, 아토피 줄기세포 치료제 치료목적 사용승인 받아

강스템바이오텍의 아직 정식 허가를 받지 않은 아토피피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디’이 의료현장에서 쓰일 예정이다. 기존 약이 듣지 않는 환자를 치료하기 위해서다.

강스템바이오텍은 지난 1일 ‘퓨어스템-에이디’가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 2일 밝혔다. 치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 응급환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

식약처에 따르면 이번 사용승인은 기존 항체치료제 사용에도 전혀 반응이 없는 아토피 피부염 환자의 치료를 위해 한림대 강남성심병원이 신청했다. 강남성심병원은 퓨어스템-에이디의 임상 3상 시험기관이었다. 회사 관계자는 “퓨어스템-에이디의 치료효과에 대한 임상의의 신뢰와 기대감 또한 반영된 것으로 보인다”고 했다.

현재 퓨어스템-에이디는 임상 3상은 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자 315명을 대상으로 투약을 마치고 데이터 분석을 준비하고 있다. 투약 후 1년이 지난 환자들을 조사한 결과, 이달 기준 EASI50 달성률은 67%였으며 EASI75 달성율은 50%였다. EASI50은 아토피가 생긴 면적 등을 고려한 치료율 50%를 의미하며 EASI75는 75% 치료율을 뜻한다.

회사측 관계자는 “2019년 진행된 임상 3상의 장기추적조사 결과보다 높은 수치가 확인됐다”고도 했다. 강스템바이오텍은 앞서 진행한 동일한 임상 3상에서 위약 대비 나은 점을 통계적으로 확인하지 못해 임상 실패라는 고배를 마셨다. 이 관계자는 “진행 중인 새로운 임상에서 투약 후 1년 시점의 EASI75 달성율이 시판 중인 글로벌 항체치료제와 맞먹는 수준”이라고 강조했다.

식약처의 치료목적 사용승인으로 강남성심병원 아토피 환자는 내달 중순 경 퓨어스템-에이디주를 투약하게 될 전망이다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디 임상 3상에 대한 톱라인 결과를 오는 6월 확보할 예정이다. 연내 식약처에 품목허가를 신청해 내년 하반기 제품허가를 받겠다는 계획이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com